Genom düzenleme, kanser ve tek gen hastalıklarının tedavisinde umut verici bir yöntem olarak görülmektedir. Ancak, bu alandaki çalışmaların ilerlemesi, geçmişte yaşanan başarısız denemeler nedeniyle sınırlı kalmıştır. Genetik tedavi denemelerinin ilk aşamalarında, ağır kombine immün yetmezlik (SCID) hastaları üzerinde yapılan çalışmalarda bazı ilerlemeler kaydedilmiş, ancak çoğu hastada tedaviye bağlı lösemi nedenli ölümler yaşanmıştır. Benzer şekilde, ornitin transkarbamilaz eksikliği olan bir hastada yapılan tedavi denemesinde de multiorgan yetmezliği gelişmiş ve hasta hayatını kaybetmiştir.Genom düzenleme ve genetik tedaviler, monogenik veya kompleks genetik hastalıkların tedavisinde kullanılan yöntemlerdir. Bu tedavilerin ilk aşaması, DNA'da çift dal kırığı oluşturarak hücre tamir mekanizmaları aracılığıyla onarımdır. Çift dal kırıkları, hücre için ölümcül olduğu için hızlı bir şekilde tamir edilir. Tamir mekanizması, hücrenin hangi fazda olduğuna bağlı olarak homolog rekombinasyon (HR) veya non homolog rekombinasyon (NHR) yöntemini seçer. NHR yöntemi gen susturması için tercih edilirken, HR yöntemi işlevsel gen ürünü elde etmek için kullanılır.Genom düzenleme veya gen tedavilerinde bir diğer önemli nokta, araçların hedef hücrelere taşınmasıdır. Farklı aktarım araçları, in-vivo veya ex-vivo çalışmalar için kullanılır. Viral vektör araçlarından adeno-associated viruses (AAV), bu alanda sıklıkla kullanılan bir yöntemdir.Genom düzenleme ve genetik tedaviler, gelecekte birçok hastalığın tedavisinde umut verici bir potansiyele sahiptir. Ancak, daha fazla araştırma ve geliştirme çalışmaları gerekmektedir.(AI)