Herediter nöropatiler, periferik sinirleri etkileyen kalıtsal nöromusküler hastalıklardır. Bu hastalıkların enfeksiyöz, immün aracılı, metabolik, toksik, vasküler ve idiopatik formları bulunmaktadır. Charcot-Marie-Tooth (CMT) hastalığı, herediter sensoriyal ve otonomik nöropati (HSAN), herediter motor nöropatiler (HMN) ve küçük lif nöropatileri (SFN) en yaygın tipleridir. Herediten nöropatilerin etiyolojisinde 30'dan fazla gen tanımlanmıştır ve hastalık otozomal dominant, otozomal resesif veya X'e bağlı olarak kalıtılır. Herediter nöropatilerin klinik belirtileri arasında ilerleyici kas güçsüzlüğü, kas atrofisi, duysal semptomlar, pes kavus, peroneal sinir felci, proprioseptif reflekslerin kaybı ve baş parmakta çekiç deformitesi yer alır. CMT'nin ana formları CMT 1, CMT 2 ve CMT-X'dir. CMT 1 myelin oluşumundaki anormalliklerle ilişkilidir, CMT 2 ise aksonal hücre ölümü nedeniyle oluşur ve CMT-X hem aksonal hücre ölümü hem de myelin anormalliklerden oluşur. Herediter nöropatilerin tedavisinde kök hücre tedavisi umut vadetmektedir. Bu tedavi yöntemi, hasarlı sinir hücrelerinin yenilenmesini ve sinir fonksiyonlarının düzelmesini hedeflemektedir. Ancak, kök hücre tedavisinin etkinliği ve güvenliği konusunda daha fazla araştırma yapılması gerekmektedir.(AI)