Nöromusküler hastalıklar, sinir ve kas sistemini etkileyen genetik veya edinsel hastalıklardır. Bu hastalıkların tedavisinde kök hücrelerin kullanımı önemli bir potansiyele sahiptir. Kök hücreler, kendini yenileyebilen ve farklı hücre tiplerine dönüşebilen hücrelerdir. Hematopoetik kök hücre nakli, kök hücrelerin kemik iliği dışında periferik kan veya kordon kanından elde edilerek, hastaların hematopoetik sisteminin yeniden oluşturulması işlemidir. Bu yöntem, birçok hastalığın tedavisinde kullanılmaktadır. Son yıllarda, nöromusküler hastalıkların tedavisinde kök hücre nakli çalışmaları da başlamıştır. Hayvan deneylerinde, kök hücrelerin sinir hücrelerinin yeniden yapılanmasını sağladığı gösterilmiştir. Embriyonik kök hücreler, nöral progenitör hücreler, yetişkin nöral kök hücreler ve yetişkin nöral olmayan mezenkimal hücreler, kök hücre kaynaklarıdır. Bu hücrelerin farklılaşma yetenekleri ve kullanım alanları farklıdır. Ancak hangi kök hücrenin hangi hastalığın tedavisinde kullanılacağı konusu hala net değildir. Nöromusküler hastalıklarda kök hücrelerin rolünün ve işlevinin daha iyi anlaşılması önemlidir. Kök hücreler, çeşitli mekanizmalar aracılığıyla çevreyle etkileşime girerek hücresel kaynak olabilir veya hücre popülasyonunu artırabilir. Nöromusküler hastalıkların tedavisinde kök hücrelerin kullanımı, multidisipliner bir yaklaşım gerektirmektedir.(AI)