Kas hastalıklarında son yıllarda önemli ilerlemeler
kaydedilmesine rağmen halen mevcut tedaviler hastalığın progresyonunu azaltmaya
yönelik olup, kür yapacak tedavilere ihtiyaç duyulmaktadır. Hücre tedavisi,
hastanın hasarlı doku veya organını ve spesifik kök hücre popülasyonlarını
yenilemek amacıyla hücrelerin heterolog veya homolog transplantasyonuna
dayanır. Kas kök hücrelerinin klinikte başarı ile kullanılabilmesi için; elde
edilen hücrelerin yeterli sayıda olması, amplifikasyon koşullarının uygun
olması, kolay izole edilebilmeleri, miyojenik potansiyellerinin güçlü olması,
genetik olarak düzenlenebilir ve sistemik veya bölgesel uygulandıklarında
dejenerasyon bölgelerine kolay ulaşabilir olmaları gerekir. Son yıllarda
nöromusküler hastalıkların tedavisinde kas satellit hücreleri, mezenkimal kök
hücreler, kastan üretilen kök hücreler, embrionik kök hücreler, indüklenmiş
pluripotent kök hücreler gibi pek çok farklı hücre tipleri ile ilgili
çalışmalar bulunmaktadır. Kök hücreler avantajlı yenilenme yetenekleri
sayesinde hücre transplantasyonu tedavisi için umut vaat etmektedirler. Ancak
halen yöntemin geliştirilmesi gerekmektedir. Bu tedavileri CRISPR-Cas9 gibi
genom düzenleme araçlarıyla birlikte kullanarak etkili sonuçlar elde edilebilir.
Ancak beklenen hedef dışı olaylar insan üzerindeki uygulamalarda büyük
sorunlara neden olabileceği için yöntemlerin geliştirilmesi gereklidir.
Kitap Adı:
Canpolat, Çocuk Nörolojisi Pratiğinde Kök Hücre Multidisipliner Yaklaşım
Atıf Sayısı :