Gen tedavisi, bir hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin sağlıklı bir kopyasıyla değiştirilmesi veya anormal işlev gösteren bir genin etkisiz hale getirilmesi amacıyla kullanılan bir tekniktir. Bu yöntem, nörolojik ve metabolik hastalıkların tedavisinde kullanılabilir. Gen tedavisi özellikle tek gen mutasyonlarından kaynaklanan hastalıkların tedavisinde etkili olmaktadır. Enzim eksikliği gibi durumlarda gen tedavisi, eksik veya işlevsiz gen ürününün yerine konulmasını hedefler. Nörometabolik hastalıklar, diyet uygulamaları, ilaçlar, kök hücre nakilleri ve gen tedavisi gibi tedavilerle yönetilen genetik bozukluklar grubudur. Erken teşhis ve tedavi, geri dönüşü olmayan beyin hasarının önlenmesi açısından önemlidir. Gen tedavisi, klasik tedavilere yanıt vermeyen nörometabolik bozuklukların tedavisinde umut verici bir yöntem olabilir. Günümüzde gen tedavisi alanında yapılan ilerlemeler, daha etkili iletim yöntemleri ve daha güvenli tedavilerin geliştirilmesine olanak sağlamaktadır. Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanan bazı gen tedavisi ajanları, spinal musküler atrofi, lösemi ve görme bozuklukları gibi hastalıkların tedavisinde kullanılmaktadır. Gen tedavisi, genetik bozukluklara neden olan mutasyonları düzeltme potansiyeline sahiptir ve nörolojik bozukluklar, nöronal hayatta kalma ve gen baskılanması gibi mekanizmalarla tedavi edilebilir. Gen tedavisi, gelecekte daha fazla hastalığın tedavisinde kullanılan bir yöntem olabilir.(AI)