Hedgehog sinyali, hücre büyümesi ve farklılaşmasında önemli bir rol oynayan bir sinyal yoludur. Bu yolak, tümör oluşumu, malignite ve metastaz gelişimiyle ilişkilidir. Hedgehog sinyal aktivasyonu, embriyonik gelişimde hücre farklılaşmasını ve organogenezdeki fonksiyonları belirleyen Sonic hedgehog (SHH) ligandı tarafından sağlanır. Hedgehog ligandları, sekresyon sonrası aktif hale gelmek için bölünmeye ve kolesterol kısmının konjugasyonuna ihtiyaç duyar. Ligandlar, Patched1 (PTCH1) adlı bir proteine bağlanarak Smoothened proteinini (SMO) aktif olmayan formda tutar. SHH, PTCH1 reseptörüne bağlanarak PTCH1'in SMO üzerindeki inhibisyonunu azaltır. Bu inhibisyonun azalmasıyla Glioma (Gli) 1 ve Gli 2 aktivasyonu gerçekleşir ve karzinogenez yolağı aktif hale gelir. Vismodegib, hedgehog yolağının aktivasyonunu bloke eden bir SMO inhibitörüdür. Vismodegib, lokal olarak ileri, unrezektabl ve metastatik bazal hücreli karsinom tedavisinde etkilidir. Ancak tedaviye bağlı toksisite nedeniyle hastaların yaklaşık üçte birinde tedavi kesilmek zorunda kalınmıştır. Vismodegib kullanımıyla tam yanıt elde edilen hastalarda veya tedaviyi tolere edemeyen hastalarda nüks saptandıktan sonra tedavinin yeniden uygulanması denenebilir. STEVIE Faz II çalışmasında vismodegib ile tedavi edilen bazal hücreli karsinomlu hastaların objektif yanıt oranı yüzde 69 olarak bulunmuştur.(AI)